第1321章 基因修复手术
手术室的洁净度达到芯片无尘车间标准。
安德斯亲自调校的气流组织系统在头顶无声运转,每小时换气次数和层流风速远超国际标准。
墙壁上嵌着冯·艾森伯格家族从瑞士运来的实时原位基因编辑监测系统。
三块显示屏分别显示着小苹果的实时生命体征、纳米颗粒体内分布热力图、以及基因编辑效率的分子标记数据。
小苹果躺在正中央的手术床上,穿着一件印着长颈鹿图案的小号病号服,左手手背上扎着静脉留置针,透明的输液管连接着一台银色输液泵。
泵体上贴着安德斯手写的标签:“第三代脂质纳米颗粒·外显子修复型·批号001”。
布莱恩站在单向玻璃后面的操作室里,手里拿着激光笔,对着麦克风说话。
声音通过手术室内的扬声器传进去,被特意调低了音量,听起来又轻又柔,像睡前故事。
“小苹果,现在开始给你输液了。输的是一种很小很小的颗粒,它们会像小鱼一样在你身体里游。找到那些坏掉的细胞,把缺的那块补回去。你含着棒棒糖,捏着小黄鸭,就当是睡了一觉。睡醒了,小鱼就游完了。”
小苹果嘴里含着理查德给的那根红色棒棒糖,手里捏着布莱恩送的小黄鸭,看着输液管里透明的液体一滴一滴往下掉。
“布莱恩叔叔,小鱼会咬人吗?”
“不会,它们很小很小,比你的头发丝还小一万倍,咬不动你。”
“那它们怎么补细胞?”
“它们会钻进细胞里面,把一块拼图放进去。就像你拼拼图的时候,缺了一块,叔叔帮你把那块补上。补好了,拼图就完整了。”
“拼图完整了,我的病就好了吗?”
“就好了,以后你想去沙滩上跑就跑,想跟念念姐去捡贝壳就去。不会再发烧,不会再难受,你妈妈也不用再担心。”
小苹果转过头看着单向玻璃,她看不见玻璃后面的布莱恩,但她知道布莱恩在那里。
对着玻璃举起小黄鸭,捏了一下。
嘎嘎的叫声通过麦克风传到操作室里,扬声器里回荡着橡胶鸭子清脆的鸣叫。
“那开始吧,我准备好了。”
布莱恩对着麦克风说了一声“开始”。
银色输液泵启动,透明的液体顺着输液管流进小苹果的静脉。泵体上的液晶屏开始跳动计时——00:00:01,00:00:02,00:00:03。
单面玻璃后面还有一个人。
张教授站在布莱恩旁边,手里攥着那份打印出来的治疗方案。
纸张边缘已经被手汗浸得起皱,隔着单面玻璃盯着手术床上的小苹果,老花镜片后面的眼睛一眨不眨。
这次不是来开视频会的,是亲自飞过来的。从长沙飞到香港,从香港转机到南岛国,拉赫曼派了专车去机场接,直接送到了上帝之家。
“布莱恩教授,恕我直言。”
“请说。”
“我虽然同意了这个方案,但说实话,到现在我都不敢相信真的能实现。百分之九十以上的外显子修复效率,万分之三以下的脱靶率,七十二小时体内半衰期——我干了大半辈子遗传病,这三个指标每一个单独拎出来都是天花板。你们把三个天花板摞在一起,真的能稳住吗?”
布莱恩没有回答。
用激光笔指了指右边的屏幕,屏幕上实时显示着小苹果体内纳米颗粒的分布热力图——从输液点开始,沿着血管分布到全身,一颗一颗亮起来的红点,像夜空中被点亮的星星。
先是一颗,然后是一小片,然后是密密麻麻一整条血管网络。
“张教授,您看这个。”
“颗粒在聚集?”
“颗粒像有眼睛一样,在肝脏短暂停留后,开始大量向骨髓和外周血单个核细胞聚集,因为修复模板上加了组织特异性靶向序列,是冯·艾森伯格家族花了几十年筛选出来的内源性肽段,能精确识别骨髓造血干细胞的表面标记。”
“穿过细胞膜了?”
“正在穿。颗粒穿过血管壁,穿过细胞膜,穿过核膜,在细胞核内释放出修复模板。整个过程跟我们在体外实验里看到的一模一样,但这次是在人体内——在一个活生生的孩子体内。”
七十二小时后。
理查德拿着刚跑完的第一批外周血样本全外显子测序数据走进操作室。
手套都来不及摘,把数据往桌上一放,摘下金丝眼镜,用手背擦了擦额头上的汗。
不是累的,是憋了七十二小时没怎么合眼,一口气松下来才出的汗。
“编辑效率——初步数据出来了。”
布莱恩转过身。
“多少?”
“外周血单个核细胞中的编辑效率——百分之九十四点七,骨髓造血干细胞中的编辑效率还要等下一批样本,但外周血这个数据已经远超预期。”
“脱靶检测呢?”
“脱靶检测跑了两遍——全基因组测序加靶向深度测序,脱靶率低于万分之一点五。低到检测极限边缘,再往下不是技术问题,是统计意义问题了。换句话说,安全到不能再安全。”
张教授从理查德手里接过数据报告,把老花镜推到额头上,凑近了看。看了一遍又一遍。
手指在“94.7%”和“<0.015%”这两个数字上反复划来划去,划到纸张都起了毛边。
“这个数据——是真的?”
“我刚从测序仪上拷下来的,原始数据还在仪器里,您可以亲自去看。每一个碱基的测序深度都超过上万层,漏检率低于百万分之一。全基因组测序跑了整整一晚上,比对数据库用的是人类参考基因组的最新版本。”
张教授没有去看仪器,站在原地,把老花镜从额头上放下来,重新架在鼻梁上。
低头看着自己的手——那双握了大半辈子听诊器和显微镜的手,此刻在微微发抖。
抬头看着单面玻璃后面的小苹果。
小苹果躺在床上,刚睡醒,嘴里还含着棒棒糖,小黄鸭放在枕头上。她正在跟莫嫂说话,隔着玻璃听不见在说什么,但看口型应该是在问——妈妈,小鱼游完了吗?